Για πρώτη φορά στην ιστορία: Βρέφος με γενετική νόσο θεραπεύεται με εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία
Η πρώτη παγκοσμίως εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία πραγματοποιήθηκε επιτυχώς σε ένα έξι μηνών βρέφος με σπάνια γενετική ανεπάρκεια του ενζύμου συνθετάσης καρβαμοϋλοφωσφορικού 1 (CPS1). Στην ανεπάρκεια αυτή, η αμμωνία, δεν διασπάται…