Η συμβουλευτική επιτροπή του FDA αρνείται να υποστηρίξει μια αμφιλεγόμενη θεραπεία για το Αλτσχάιμερ. Το φάρμακο, aducanumab, παρασκευάζεται από τη φαρμακευτική εταιρεία Biogen. Η τύχη ενός πιθανού νέου φαρμάκου για το Αλτσχάιμερ είναι ακόμα αβέβαιη. Η απόδειξη ότι το φάρμακο λειτουργεί δεν είναι αρκετά πειστική ώστε να εγκριθεί.
Οι επιστήμονες και οι κλινικοί γιατροί κλήθηκαν μετά από αίτημα του FDA να επανεξετάσουν τα στοιχεία για το aducanumab, ένα φάρμακο που στοχεύει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται βήτα-αμυλοειδές και συσσωρεύεται στον εγκέφαλο των ατόμων με Αλτσχάιμερ. Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί για να προσκολλάται σε αυτήν την πρωτεΐνη και να την εμποδίζει να σχηματίσει μεγαλύτερες, πιο επικίνδυνες συστάδες. Αυτό θα μπορούσε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, αλλά όχι να την σταματήσει ή να την αντιστρέψει.
Ο FDA δεν υποχρεούται να ακολουθήσει τις συστάσεις της επιτροπής καθοδήγησης, αν και το έκανε ιστορικά. Εάν εγκριθεί τελικά, το φάρμακο θα αποτελέσει ορόσημο, υποστηρίζει ο νευρολόγος του Κέντρου Έρευνας για το Alzheimer του Πανεπιστημίου της Νέας Υόρκης. Αρκετοί ερευνητές υποστηρίζουν ότι το Aducanumab «θα ήταν η πρώτη θεραπεία που στοχεύει στην πραγματικότητα την υποκείμενη ασθένεια και επιβραδύνει την πρόοδο».
Το Aducanumab αναπτύχθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία Biogen, η οποία εδρεύει στο Cambridge. Το φάρμακο ωστόσο, είναι αμφιλεγόμενο. Αυτό συμβαίνει επειδή δύο μεγάλες κλινικές δοκιμές του aducanumab απέδωσαν διαφορετικά αποτελέσματα, ένα θετικό και ένα αρνητικό. Οι δοκιμές σταμάτησαν, με βάση αναλύσεις που έδειξαν ότι το φάρμακο δεν λειτούργησε.
Αυτές οι ασυνήθιστες συνθήκες δημιούργησαν κενά στα στοιχεία, αφήνοντας μεγάλα ερωτήματα στο μυαλό ορισμένων επιστημόνων σχετικά με το εάν το φάρμακο είναι αποτελεσματικό. Η ικανότητα του Aducanumab να θεραπεύει το Αλτσχάιμερ «δεν μπορεί να αποδειχθεί με κλινικές δοκιμές σε άτομα με διαφορετική έκβαση της νόσου», έγραψαν οι ερευνητές σε ένα άρθρο που δημοσιεύθηκε την 1η Νοεμβρίου στο περιοδικό Alzheimer’s & Dementia. Το φάρμακο θα πρέπει να δοκιμαστεί ξανά με διαφορετική κλινική δοκιμή, υποστηρίζουν οι ερευνητές.
Πηγή: D.S. Knopman, D.T. Jones and M.D. Greicius. Failure to demonstrate efficacy of aducanumab: An analysis of the EMERGE and ENGAGE trials as reported by Biogen, December 2019. Alzheimer’s & Dementia. Published online November 1, 2020. doi: 10.1002/alz.12213.
