Πόσο κοστίζει η δημιουργία ενός νέου φαρμάκου;
Μια έρευνα των DiMasi, Grabowski και Hansen κατέδειξε την μεταβολή του κόστους ανάπτυξης ενός νέου φαρμάκου. Εκεί που στα 1970 κόστιζε περί τα 179 εκατομμύρια δολάρια, περίπου το 2010 έφτασε να κοστίζει περί τα 2.6 δισεκατομμύρια δολάρια. Οι λόγοι της υπερβολικά μεγάλης αυτής μεταβολής αφορούν αφενός την φαρμακολογική φύση της ουσίας (πιο σύνθετες), αφετέρου την ανάγκη περισσότερων δοκιμασιών και τεστ πριν την έγκρισή της. Σε μεγάλο βαθμό την κοστολόγηση επηρεάζουν και τα επιχειρηματικά συμφέροντα.
Θεραπευτικές πρωτεΐνες: το μέλλον των φαρμάκων;
Η προσοχή της φαρμακευτικής έρευνας, τα τελευταία χρόνια στρέφεται προς την δημιουργία καινοτόμων φαρμάκων, τις θεραπευτικές πρωτεΐνες. Αυτές είναι πλέον η δεύτερη μεγαλύτερη ομάδα φαρμακευτικών προϊόντων μετά από τα εμβόλια. Οι “θεραπευτικές πρωτεΐνες” δεν είναι απαραίτητα από μόνες τους κάτι καινούριο. Το καινούριο στον τομέα αυτό είναι ο τρόπος παραγωγής τους. Οι σύγχρονες θεραπευτικές πρωτεΐνες εμφανίζουν πολύ μεγάλη φαρμακευτική εξειδίκευση και αποτελεσματικότητα. Με τα δύο προηγούμενα είναι άμεσα συνυφασμένη η απουσία παρενεργειών.
Θεραπευτικές πρωτεΐνες: μια ιστορική παρακαταθήκη
Οι πρώτες θεραπευτικές πρωτεΐνες που φτιάχτηκαν ποτέ ήταν η ανθρώπινη ινσουλίνη (1978) και η ιντερφερόνη α. Η μεν ινσουλίνη χρησιμοποιείται ως φάρμακο – ρυθμιστής του διαβήτη. Η δε ιντερφερόνη α φαίνεται να έχει αντικαρκινικές ιδιότητες. Αργότερα, όταν η έρευνα ανακάλυψε ακόμα πιο ασφαλές μεθόδους για την παραγωγή των θεραπευτικών πρωτεϊνών, άρχισαν να παράγονται ακόμα περισσότερες. Πλέον στην αγορά έχουμε αυξητικούς, αιμοποιητικούς, αιμοπηκτικούς και άλλους ρυθμιστικούς παράγοντες. Έχουμε πολλά μονοκλωνικά αντισώματα που χρησιμοποιούνται για την θεραπεία του καρκίνου. Έχουμε πολλές άλλες ορμόνες που χρησιμεύουν στην θεραπεία των ενδοκρινικών παθήσεων. Συνολικά σήμερα μπορούμε να χρησιμοποιούμε πάνω από 140 θεραπευτικές πρωτεΐνες – αριθμός ρεκόρ.
Πριν την ανάπτυξη των τεχνικών της μοριακής βιολογίας, οι “θεραπευτικές πρωτεΐνες” αντλούνταν από τα ζώα. Για παράδειγμα χρησιμοποιούνταν ινσουλίνη χοίρων για την θεραπεία των διαβητικών. Αυτό σε πολλές περιπτώσεις μπορούσε να αποβεί επικίνδυνο γιατί προκαλούσε αλλεργίες. Σήμερα όμως έχοντας απομονώσει τα γονίδια των ανθρώπινων πρωτεϊνών που μας ενδιαφέρουν μπορούμε να τις παράγουμε αυτούσιες, σε μεγάλες ποσότητες, με την βοήθεια ειδικά επεξεργασμένων βακτηρίων. Οι νέες αυτές πρωτεΐνες εφόσον είναι ολόιδιες με αυτές που θα έφτιαχνε ο οργανισμός μας δεν προκαλούν παρενέργειες.
Μονοκλωνικά Αντισώματα: αντικαρκινικές θεραπευτικές πρωτεΐνες
Μια σημαντική υποκατηγορία των θεραπευτικών πρωτεϊνών είναι τα θεραπευτικά μονοκλωνικά αντισώματα. Από αυτά τα πιο σημαντικά είναι τα αντικαρκινικά. Εδώ να αναφέρουμε ότι τα πιο ευρέως χρησιμοποιούμενα μονοκλωνικά αντισώματα στην θεραπεία του καρκίνου είναι τα εξής: trastuzumab (καρκίνος του μαστού), cetuximab (καρκίνος του κόλου) και το daratumumab (πολλαπλούν μυέλωμα). Τα αντικαρκινικά μονοκλωνικά αντισώματα είναι από μόνα τους θεραπευτικές πρωτεΐνες. Απλουστευμένα αυτό που κάνουν είναι να “μεταφέρουν” την δραστική αντικαρκινική ουσία πάνω στο καρκινικό κύτταρο. Γιατί γίνεται αυτό; Γίνεται λόγω του ότι το αντίσωμα φέρει μια μικρή περιοχή η οποία θα εφάπτεται τέλεια με την επιφάνεια του καρκινικού κυττάρου. Η δραστική ουσία που θα σκοτώσει το καρκινικό κύτταρο λέγεται με την σειρά της “συζευγμένη με αντίσωμα”.
Μια ωραία αλληγορία για τα συζευγμένα με αντισώματα φάρμακα θα ήταν η ιστορία του Δούρειου Ίππου. Το καρκινικό κύτταρο θα αντιστοιχούσε στην πολιορκούμενη Τροια. Το αντικαρκινικό φάρμακο θα αντιστοιχούσε στους Αχαιούς. Τέλος η θεραπευτική πρωτεΐνη ή το μονοκλωνικό αντίσωμα θα ήταν ο Δούρειος Ίππος. Όπως οι Αχαιοί χρησιμοποίησαν τον ξύλινο άλογο για να εισβάλουν στην Τροία, έτσι και η αντικαρκινική ουσία θα χρησιμοποιήσει το μονοκλωνικό αντίσωμα για να εισβάλει στο καρκινικό κύτταρο.
Οι γενετικοί διακόπτες του καρκίνου
Τα μικρόβια επαναστατούν: Μικροβιακή Αντοχή
